政策给力破解罕见病“天价药”用药难

随着新版国家医保药品目录2022年1月1日正式实施，脊髓性肌萎缩症(SMA)患者在元旦收到了新年最好的礼物。据报道，新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江、四川等多地医护人员放弃休假，为脊髓性肌萎缩症患者进行了诺西那生钠治疗。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病的罕见病。诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年上市之初，诺西那生钠注射液价格高达70万元一针。该药经过国家医保局多轮“灵魂砍价”，每针降价至3.3万元。

由于罕见病患病人少，市场需求有限，而研发成本却不低，因此，只有少数制药企业关注其治疗药物的研发，罕见病药物也被形象地称为“孤儿药”。数据显示，全球已知的罕见病有7000多种，其中95%的罕见病无有效治疗药物。因此，罕见病“用药难”，是横在罕见病患者面前的一大难题。

近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》明确，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市、境内未上市的罕见病药品在70日内审结。

业内人士介绍，在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。以脊髓性肌萎缩症靶向治疗药物——诺西那生钠为例，2018年11月，诺西那生钠作为全球首个脊髓性肌萎缩症的靶向治疗药物，首批进入国家药监局发布的《第一批临床急需境外新药名单》;2019年，诺西那生钠注射液就在中国获批上市。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市。

此外，即使罕见病有药可医，一些罕见病药物的“天价”，也超出绝大部分人的支付能力，让患者望而却步，陷入无助的境地。因此，补齐罕见病患者的用药短板，成为建设中国医保制度的一项重要内容，也是每年国家医保谈判中备受关注的热点。

自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。2021年12月，包括诺西那生钠注射液在内的共7个罕见病药品谈判成功，纳入新版国家医保药品目录。目前，罕见病药物已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

业内人士介绍，企业之所以愿意将罕见病“天价药”以“地板价”进入医保，有多方面的原因。比如，药物进入医保，意味着以价换量，企业获得了更大的市场。此外，一些独家罕见病药物出现了替代品，企业为了保住中国市场，不得不降价。

需要指出的是，近年来，虽然国家医保局将高值罕见病特效药纳入了医保，大大降低了药价，但仍然有一些罕见病的高值用药谈判没有成功，没有纳入医保。作为“保基本”的医保，既要考虑医保基金承受力，也要考虑患者承受力，这考验着医保部门。

2021年11月，国务院办公厅印发的《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》明确提出，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障等。不难看出，我国在发挥医保兜底作用的基础上，正在协力打造保障罕见病用药的“中国样本”，着力破解罕见病的用药难题。